www.49288.com,白小姐论坛,管家婆个人版,大红人家园556649,马经历史图库258TK,06638.com,www.389069.com

拓展治疗大众疾病的RNAi疗法 诺和诺德达成合作数理分析网

  • 时间:2019-11-21 19:10  来源:未知   作者:admin   点击:

  今日,诺和诺德(Novo Nordisk)和Dicerna Pharmaceuticals公司宣布达成一项研究协议,双方将利用Dicerna专有的GalXC RNAi技术平台,共同开发用于治疗肝脏相关心脏代谢疾病的RNAi疗法。该合作计划探索30多个肝细胞靶标,有可能为慢性肝病,非酒精性脂肪性肝炎(NASH),2型糖尿病,肥胖症和罕见病提供多种临床候选药物。今日,The Medicines Company公布了其RNAi疗法inclisiran优秀的疗效和安全性数据,RNAi治疗模式正在逐步用于治疗患者人数更多的大众疾病之中。

  RNA干扰是一种生物过程,某些RNA分子会通过降解致病基因的mRNA来抑制这些基因的表达。RNAi不是通过靶向和结合蛋白质来抑制其活性,而是通过靶向并沉默指导蛋白质构建的mRNA,更早一步发挥作用。RNAi的这一作用使其具有攻击任何靶标的能力,包括常规抗体和小分子药物不能触及的致病基因。此外,RNAi疗法也能减少给药频率、延长作用时间,为患者带来便利。

  由Dicerna开发的GalXC RNAi技术平台旨在推动下一代RNAi疗法的开发,用以沉默肝脏和其它组织中的致病基因。GalXC疗法需经过Dicer酶处理,这是RNAi在人细胞内的天然起点。Dicerna的研发人员使用GalXC将N-乙酰半乳糖胺糖直接连接到只能被Dicer酶切割的小干扰RNA(DsiRNA)分子上,它们能在灵活有效地偶联靶向配体的同时,稳定RNAi双链体。Dicerna认为,数理分析网。这种化学修饰能够将RNAi疗法通过皮下注射的方式递送至肝脏中,然后与靶细胞上的受体特异性结合,促进细胞对RNAi疗法的吸收。通过使用Dicer酶作为RNAi的切割酶,优化RNAi通路的活性,使其以最具特异性和最有效的方式运作。

  根据协议条款,Dicerna将负责每种候选药物的临床前开发,诺和诺德将负责所选候选药物的进一步开发,双方都有资格对所开发的药物进行商业化发展。Dicerna公司将获得1.75亿美元的预付款,以及5000万美元的股权投资。此外,Dicerna如果完成计划中RNAi疗法的开发,则将有资格在前三年再获得7500万美金的付款,以及就每种研发药物获得3.575亿美元的潜在里程碑付款和在未来的销售额分成。

  “很高兴可以将GalXC平台的治疗范围扩展到广泛的肝细胞靶标,增加我们在严重肝病治疗领域的发展机会,”Dicerna总裁,兼首席执行官Douglas M. Fambrough博士说:“诺和诺德在心血管疾病方面的专业知识和多年来在全球范围内开发和商业化创新疗法的经验将帮助我们开发新型RNAi治疗,造福未满足治疗需求的广大患者。”

  “Dicerna开发的RNAi疗法可以在糖尿病,肥胖症,心血管疾病和NASH等疾病领域开发出多种潜在的治疗方法,”诺和诺德全球药物研发高级副总裁Marcus Schindler先生说:“我们将与Dicerna一起,利用这种新兴技术在药物开发方面取得更大成功。”金虎堂【首单PPP资产证券化项目发行】“太平洋证券新白小姐开奖结果游客体验需求的升级将促进夜游品质提升,